基因治療需要嚴謹的科學性、有效性、安全性和實用性。但目前MLD的基因治療達不到這一要求。
我不同意現在的治療方法。當然，在沒有有有效的治療方法的情況下，需要開展一些有創意的實驗研究，包括臨床研究。
前提是患者的生命安全得到保障。患者通過試點治療獲得收益。我們堅決抵制以患者為實驗物件，實施者獲得收益，以賺錢為目的的的試點治療。患者健康、患者尊嚴得到保障，患者不應承擔治療費用，應得到精神和經濟補償。深圳市兒童醫院神經內科韓春錫
