施維雅(Servier)今天宣佈，FDA已經接受了一份新的補充申請(SNDA)，該申請是該公司提交的IDH1抑制劑Tibsovo(ivosidenib片劑)，用於治療急性髓系白血病(AML)患者，該患者攜帶IDH1突變。FDA同時授予這個SNDA優先評估資格，可以將評估時間從10個月縮短到6個月。
這個SNDA得到了名爲AGILE的三期臨牀試驗結果的支持。數據顯示，Tibsovo與Azacitine(Azacitidine)相比，Tibsovo與Azacitine(EFS)相比，Tibsovo與Azacitine相結合(HR=0.33,95%CI,0.16,0.69,單側P=0.001)，Tibsovo與阿扎胞苷聯合使用，顯示總生存率(OS)統計顯著提高(HR=0.44,95%CI,0.27,0.73;單側P=0.005)，中位OS爲24.0個月。
急性髓系白血病(AML)是影響成年人最常見的急性白血病，是一種血液和骨髓癌，進展迅速。隨着年齡的增長，AML的發病率顯著增加，大多數患者化療無效，進展爲復發/難治性AML。他們的五年生存率約爲29.5%。對於6%至10%的AML患者，突變的IDH1酶阻斷了造血幹細胞的正常分化，促進了急性白血病的發生。
Ivosidenib是一種口服的小分子IDH1抑制劑，最初由Agiospharmaceuticals公司開發。此前，它已獲得美國FDA的批准作爲一種單一的藥物治療，它是一種復發/難治的AML成年患者，並且由於年齡IDH1突變AML成年患者，由於年齡大於75歲或患有併發症，無法使用強化誘導化療。去年8月，FDA批准了膽管癌的治療。在中國，它在今年2月獲得批准，用於治療復發或難治性AML患者，他們攜帶IDH1突變。
