近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗炎藥Fasenra（benralizumab）治療高嗜酸性粒細胞綜合徵（HES）的孤兒藥資格（ODD）。2018年11月，FDA還授予了Fasenra治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）的ODD。
孤兒藥是指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人羣少於20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的製藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨牀開發激勵措施，如臨牀試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨牀試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市後爲期7年的市場獨佔期。
HES是一組罕見的疾病，其特徵是在血液和組織中發現大量嗜酸性粒細胞，隨着時間的推移，會對身體任何器官造成漸進性損害。如果不進行治療，該病可能會致命。HES通常會影響皮膚、心臟、肺、胃腸道和中樞神經系統。HES的症狀可能包括咳嗽、發燒、疲勞、哮喘、呼吸困難、喘息、反覆上呼吸道感染、腹痛、嘔吐、腹瀉、皮疹、關節炎、肌肉疼痛和關節痛。在臨牀上，HES的治療目的是減少血液和組織中的嗜酸性粒細胞，防止器官損傷和疾病緩慢進展，該病臨牀治療方案通常包括糖皮質激素、免疫調節療法和細胞毒性療法。
Fasenra可誘導嗜酸性粒細胞的快速和幾乎完全耗竭，已被證明對重度嗜酸性哮喘有效，該藥也可能對HES患者帶來治療受益。目前，美國國立衛生研究院（NIH）正與阿斯利康合作開展Fasenra治療HES的一項II期臨牀研究，結果預計將在2019年晚些時候公佈。在該項研究中，與安慰劑相比，Fasenra在治療第12周耗盡了血液嗜酸性粒細胞，並有證據表明在治療第24周清除了受影響組織中的嗜酸性粒細胞。
阿斯利康研發生物製藥執行副總裁MenePangalos表示，“在HES患者中，高水平的嗜酸性粒細胞可導致一系列的虛弱症狀，甚至可能導致危及生命的器官損傷。根據II期臨牀研究的數據，我們認爲Fasenra有潛力解決HES患者中存在的嚴重未滿足的醫療需求。”
Fasenra的活性藥物成分爲benralizumab，這是一種單克隆抗體，能夠直接結合嗜酸性粒細胞上的白細胞介素5受體的α亞基（IL-5Rα），並獨特地吸引自然殺死細胞（NKcell），通過細胞凋亡（程序性細胞死亡）誘導嗜酸性粒細胞的快速和幾乎完全耗竭。
Fasenra是阿斯利康的第一種呼吸學生物製劑，目前已獲美國、歐盟、日本及其他一些國家批准，作爲一種附加（add-on）維持療法，用於重度嗜酸性粒細胞性哮喘患者的治療。用藥方面，Fasenra可通過預充式注射器作爲固定劑量皮下注射，前3次注射每4周注射一次，之後每8周注射一次。
Fasenra由阿斯利康從日本藥企協和發酵麒麟（KyowaHakkoKirin）全資子公司BioWa授權獲得。目前，阿斯利康也正在評估Fasenra治療重度鼻息肉的潛力。Fasenra治療HES的III期臨牀研究尚未啓動。
