骨髓移植是將正常人的造血幹細胞通過靜脈輸注到患者體內，重建患者的造血功能和免疫功能，達到治療某些疾病的目的。骨髓移植是各種血液腫瘤、再生不良性貧血症、重度地中海型貧血症以及一些先天性免疫缺乏症或代謝性疾病的根本治療方法。
骨髓移植所使用的造血幹細胞，除了骨髓之外，還可以透過從末梢血回收PBSCT或臍帶血等方式獲取，總稱造血幹細胞移植。也有對免疫不全疾患，遺傳基因異常等導致的代謝異常疾病的患者嘗試使用過。約百分之60的成人急性白血病患者，經過異基因或同基因骨髓移植可達3年以上長生存期，部分可達5～6年以上。
每個人情況不一樣，恢復所需要的時間也不一樣，不過很多人獲得了基本正常和完全正常的生活。目前中國也是亞洲第一例骨髓移植手術患者已經活了45年，從20多歲的小姑娘已經變成了老奶奶。
孩子移植之後影響長期生存質量的問題主要是慢性GVHD，通俗一點是慢性排異。一般兩年之後穩定的患者，並且沒有嚴重排異，基本跟正常孩子無明顯區別，不用長期吃藥，壽命無明顯影響，當然經過大劑量化療得其他腫瘤可能性會增大，生育能力基本喪失，但可以性生活。移植是關生死的問題，之後再考慮生存質量的問題!
