白塞氏病的治療通常以藥物治療爲主，需要服用藥物時間長短不一。多數患者需要較長期服藥，主要是免疫調節藥或免疫抑制藥，包括外用藥物、口服糖皮質激素、甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯和抗腫瘤壞死因子拮抗劑等。白塞氏病具體的藥物治療方法詳見以下介紹：
1、苯丁酸氮芥(Chlorambucil, CB1348)：用於治療視網膜，中樞神經系統及血管病變，用法爲2mg 3/d，持續使用數月直至病情控制至穩定，然後逐漸減量至小量維持，病情完全緩解半年後可考慮停藥。但眼損害應考慮用藥2~3年以上，以免復發。
2、硫唑嘌呤(Azathioprine)：用量爲2~2.5mg/kg/d，可抑制口腔，眼部病變和關節炎，但停藥後容易復發，可與其他免疫抑制劑聯用。
3、甲氨蝶呤(Methotrexate)：每週7.5~15mg，口服或靜注用藥，用於治療神經系統，皮膚黏膜等病變，可長期小劑量服用。
4、環磷酰胺(Cyclophosphamide)：在急性中樞神經系統損害或肺血管炎，眼炎時，與潑尼鬆聯合使用，可口服或大劑量靜脈衝擊治療(每次用量0.5~1.0/㎡體表面積，每3~4週一次)，使用時囑患者大量飲水，以避免出血性膀胱炎的發生。
